Hemofilie a inhibitor

Inhibitory jsou protilátky (obvykle imunoglobuliny IgG), které vznikají v reakci na podávané koagulační faktory, jejichž aktivitu následně neutralizují. Jejich tvorba představuje významnou komplikaci v léčbě, která je navíc spojena s nákladnou a obtížnou léčbou. U pacientů se závažnou formou hemofilie existuje 20–30% celoživotní riziko tvorby těchto inhibitorů.¹

Přítomnost inhibitorů může:

• ztížit zástavu krvácení,
• zvýšit riziko vzniku artropatie,
• negativně ovlivnit kvalitu života nemocného.^1,2

Ochrannou funkci vůči tvorbě inhibitorů může mít časné zahájení profylaxe.³

V portfoliu společnosti Takeda se nachází:

FEIBA NF – ověřený a spolehlivý i.v. léčivý přípravek pro bypass terapii při vzniku inhibitorů, vyráběný z lidské plazmy.⁴

FEIBA NF má schválenou indikaci k:

• léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií A s inhibitorem faktoru VIII,
• léčbě a profylaxi krvácení u pacientů s hemofilií B s inhibitorem faktoru IX,
• léčbě a profylaxi krvácení u nehemofilických pacientů se získanými inhibitory faktorů VIII, IX a XI.

FEIBA NF: ÚČINNÁ SAMOREGULACE KRVÁCENÍ:

• Jediný všestranný přípravek se schválenou indikací pro epizodickou i profylaktickou léčbu pacientů s hemofilií A a B s inhibitory, pro využití během chirurgických zákroků a k léčbě získané hemofilie.
• Pouze FEIBA NF poskytuje ověřený, regulovaný MOA (mechanismus účinku), který unikátním způsobem stimuluje přirozený hemostatický proces.
• Více než 40 let prověřených léčebných zkušeností a prokázané účinnosti z reálné praxe.⁴

K rutinní profylaxi se podává dávka 85 U/kg tělesné hmotnosti každý druhý den (respektive 3× týdně). Jednorázová dávka 100 U/kg tělesné hmotnosti ani celková denní dávka 200 U/kg nesmí být překročena.

V průběhu profylaktické léčby, epizodické léčby i chirurgických zákroků došlo k 72,5% snížení mediánu roční míry krvácení (ABR – annual bleeding rate) s profylaxí přípravkem FEIBA NF ve srovnání s léčbou „on demand“,⁵ s účinností až 93 % při kontrole krvácivých epizod (153/165) nejpozději do 72 hodin v prospektivní studii.⁶ U 94,2% všech chirurgických zákroků byla účinnost hodnocena jako výborná nebo dobrá (n = 34).⁷

Získaná hemofilie (Acquired haemophilia – AHA)

Existuje i získaná hemofilie – vzácné, život ohrožující, ale zároveň dobře léčitelné a vyléčitelné onemocnění. Její incidence se odhaduje kolem 0,4-4 na milion obyvatel a rok.⁸ V organismu dochází ke vzniku autoprotilátek proti FVIII a k jejich vazbě na některé z funkčních míst FVIII. U tohoto vzácného autoimunitního onemocnění hrozí vysoké riziko závažného krvácení. Významnou roli proto při jeho manifestaci hraje včasná správná diagnóza a včasné zahájení léčby.

Mezi jinými možnými diagnózami je třeba pamatovat – i při ojedinělém výskytu – na získanou hemofilii. Nejčastěji se vyskytuje u osob starších 65 let, často jako doprovodná patologie jiných onemocnění (solidní tumory, lymfoproliferace) a s nimi související medikace, nebo u žen v těhotenství a v 1. roce po porodu. V 50 % případů se však příčinu odhalit nepodaří. Porucha je jednoduše detekovatelná laboratorním vyšetřením, založeném na potvrzení izolovaného prodloužení aktivovaného parciálního tromboplastinového času (aPTT). Na ně by pak mělo navázat vyšetření aktivity koagulačních faktorů a test na přítomnost inhibitoru (viz Doporučené postupy pro diagnostiku a léčbu získané hemofilie zpracované Pracovní skupinou ČNHP pro standardy).⁸

Ve všech aspektech léčby hemofilie a s ní související problematiky se můžete s důvěrou obrátit na společnost Takeda a její zástupce.