Hereditární angioedém (HAE) se řadí k primárním imunodeficitům, s autosomálně dominantní dědičností. Onemocnění způsobuje nedostatek funkčního C1 inhibitoru (C1-INH) v kontaktním systému a v 75 % se vyskytuje v rodinné anamnéze. Jeho ataky se obvykle vyznačují nepředvídatelnými nebo prodromálně avizovanými otoky končetin, genitálií, trupu, gastrointestinálního traktu, obličeje a hrtanu. Symptomy mohou přetrvávat až 5 dnů a je třeba jej diferenciální diagnostikou dobře odlišit od alergické reakce. Kvalita pacientova života je výrazně snížena a laryngeální příznaky jsou spojeny s významným zvýšením rizika úmrtí.1 Přitom efektivní léčba existuje.
1 Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: causes, manifestations and treatment. Br J Hosp Med 2006;67:654–657.
Portfolio společnosti Takeda obsahuje přípravky pro akutní i profylaktickou léčbu tohoto bolestivého, nepříjemného a nebezpečného onemocnění:
- Takhzyro
- Firazyr
- Cinryze – v České republice není dostupný
- Longhurst HJ, Bork K. Hereditary angioedema: causes, manifestations and treatment. Br J Hosp Med 2006;67:654–657.
Takhzyro obsahuje lanadelumab – vůbec první lidskou monoklonální protilátku (mAb) k léčbě HAE, umožňující cílenou a dlouhodobou prevenci atak tohoto onemocnění pomocí jediné pacientem podané podkožní injekce 1× za 2 týdny (doporučená léčba je 300 mg každé 2 týdny; u pacientů, kteří jsou při léčbě stabilně bez atak, lze zvažovat snížení dávky na 300 mg každé 4 týdny). Mechanismem účinku je cílená inhibice plazmatického kalikreninu (klíčového regulátoru atak HAE).
Lék není připravován z lidské plazmy, poločas jeho eliminace je 14 dní a výsledky ukazují, že 87 % pacientů ve studii HELP (n = 125) zaznamenávalo po 6 měsících relativní snížení atak v porovnání s placebovou větví. Dále docházelo i ke snížení závažnosti atak – v sekundárním cíli studie bylo zaznamenáno 83% relativní snížení středních nebo závažných atak v porovnání s placebovou větví. A v post hoc analýze citlivosti mělo 8 z 10 pacientů nulový počet atak po dobu nejméně 4 měsíců. Studie u pacientů zaznamenala také významné snížení strachu z atak, fyzických omezení a únavy.1
- Maurer M, Aberer W, Bouilletaurer LM, et al.; IOS Investigators. Hereditary angioedema attacks resolve faster and are shorter after early icatibant treatment. PLoS One 2013;8(2):e53773.
Firazyr je prvním a jediným schváleným podkožně podávaným léčivem k akutnímu zaléčení atak HAE samotným pacientem (léčba on demand). Lék se nemusí skladovat v chladničce a je dodáván v předplněné stříkačce. Selektivně inhibuje účinek bradykininu, který zvyšuje vaskulární permeabilitu a vede k tvorbě otoku – zabraňuje tak progresi edému. Během 10 klinických studií bylo tímto lékem léčeno více než 750 nemocných, což odrážejí data v registru a průběžné analýzy (Icatibant Outcome Survey). Nejlepší výsledky léčby byli prokázány při bezprostředním podání do 1 hodiny.1
Pacient by měl mít vždy tuto záchranou léčbu sebou.
- Maurer M, Aberer W, Bouilletaurer LM, et al.; IOS Investigators. Hereditary angioedema attacks resolve faster and are shorter after early icatibant treatment. PLoS One 2013;8(2):e53773.
Cinryze je z plazmy produkovaný C1 inhibitor indikovaný ke krátkodobé i dlouhodobé profylaxi a on demand léčbě HAE u dospělých a dětí. V České republice není k dispozici.
C-APROM/CZ/HAE/0040, 06/2023